美国FDA发布公告规范干细胞疗法

    针对美国干细胞治疗的乱象,4月3日,美国FDA发布官方公告,重申“干细胞疗法需接受FDA监管”。FDA此举旨在在维护患者权益的前提下,促进安全有效的新型再生医学产品的研发。

    FDA对位于佛罗里达州Altamonte Springs的Cord for Life公司发出警告信,因其制造了未经批准的脐带血产品,违反了药品生产质量管理规范要求,包括未能验证防止细菌污染的过程,从而引发潜在的重大安全问题,使患者面临风险。FDA表示,将继续加大力度整顿干细胞治疗市场。

    生物医学新技术的临床应用,如细胞和基因疗法,在可能给患者带来巨大希望的同时,也给临床研究的伦理和监管带来了新的挑战。近来,基因编辑婴儿和疟原虫治疗癌症事件引起了社会对涉及人体受试者的临床研究范围、伦理及监管的关注。需要思考的是,在新药临床试验政策的制定方面,是否应该把受试者的安全作为优先考虑的因素?笔者认为,亟需从完善立法和引入第三方监督等方面来规范临床试验研究,从而加快安全(风险可控)有效的新产品进入市场,更好地满足患者需要,使生物医学新技术更加健康有序地发展。

    以下为FDA官方公告译文(部分):

    □  翻译/钱家华 孙昱

    FDA前局长Scott Gottlieb M.D.和生物制品中心主任Peter Marks M.D. Ph.D.声明:为减少患者用药风险, FDA将继续阻止诊所和制造商销售未经批准的干细胞产品,同时致力于推动在现有法规框架下的合法干细胞产品研发

    几十年来,从骨髓或外周血中获得的干细胞在为某些癌症(如白血病)和其他严重疾病和病症(如再生障碍性贫血)的患者提供了有价值的治疗。但是大多数再生医学仍处于研发的早期阶段。成体干细胞和来自分娩组织的干细胞,用于治疗任何其他疾病或病症的安全性和有效性尚未被证明。

    合法、有良知的研究者和公司,在FDA法规框架下研发这类产品,评估它们在一系列疾病和病症中的安全性和潜在有效性,包括癌症、心力衰竭、中风和肌萎缩侧索硬化症等。但是,一些人利用人们对这些产品最终前景的期望,藐视法规和规章,通过非法制造或售卖其所谓的疗法来欺骗患者,进行虚假宣传,从中获利,置患者于风险之中。

    FDA在法规和规章中明确阐述了为什么干细胞疗法的研发须符合FDA现行法规。有些人错误地认为:取自患者自身的产品,对之进行处理后在原来所处的位置重新输入,则这种产品和治疗行为可不受FDA监管。但干细胞产品可能会产生特殊且严重的风险。同时这取决于它们从体内取出后如何操作,以及重新输入到体内后如何使用。当一个产品经过处理,特别是超过最低程度的处理,它的特性可能会改变,其风险和潜在收益也可能是独一无二的。

    我们已经注意到很多主办方声称细胞不受FDA监管,仅仅因为细胞取自患者自身;很多公司未经证实而声称这些治疗可以预防、治疗、治愈或缓解疾病。然而,这些产品有时会使患者受到严重损害。

    保障患者安全是我们的首要任务。这些违规行为给患者带来直接风险。这些行为还可能通过鼓励患者放弃其他有效的、可用的疗法而形成间接风险,并导致患者选择其他可能产生风险并且没有任何明显收益的治疗方法。这些虚假声明和违规行为导致了整个研发领域的疑虑,从而对那些致力于合法研发安全有效干细胞疗法的创新者造成极大的伤害。

    目前就某些干细胞,根据研究性新药申请(IND)和上市前批准要求,FDA行使自由裁量权的期限进展到一半左右。我们看到业界在合规方面取得了一定的进展,但还有很多工作要做。我们对于那些违反法规和规章,包括未提交IND或未获得生物制品许可证,使患者面临风险的公司,持零容忍态度。当FDA行使自由裁量权的这段时期结束时,对合规并有前景的产品,可以采取额外的措施,为其制定有效的研发路径。

    我们将根据法规和规章,将干细胞产品作为药物、设备和/或生物制品进行监管。这类产品可能由于其处理或给药方式而产生更大的潜在风险,我们将增强对未按法规和规章、未以适当方式研发产品的研发者的监管。(作者钱家华系国家药监局药品审评中心首席科学家)