诺华尼洛替尼获批成为首个含 "无治疗缓解数据" 的 CML 药物

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近日,瑞士诺华制药公布称,美国 FDA 已批准将 Tasigna® (nilotinib)的无治疗缓解(TFR)数据纳入到该药物美国产品说明书中。Tasigna 现在成为了首个也是唯一一个包含了慢性期费城染色体阳性慢性髓性白血病(Ph+ CML-CP)成人患者无治疗缓解数据的 BCR-ABL 酪氨酸激酶抑制剂,其中这些患者通过 Tasigna 治疗已经取得 MR4.5(BCR-ABL1 IS≤0.0032%)的持续深度分子缓解。

TFR 指的是 Ph+ CML-CP 患者在停止酪氨酸激酶抑制剂用药后保持持续分子缓解的能力。TFR 要求对 BCR-ABL1 的水平进行预定的监测以确定可能的分子缓解丧失。

诺华公司癌症事业部首席执行官 Bruno Strigini 博士表示:“让 CML 患者在治疗后停止给药并继续保持缓解一直是诺华的使命,我们感到自豪的是 Tasigna 成为了美国及全球其他一些国家的第一个及唯一一个在药品说明书中包含 TFR 数据的酪氨酸激酶抑制剂。如果没有全球癌症病患对 TFR 临床试验的积极参与,这个成就是没法实现的,就没法让诺华公司再次实现对 CML 患者治疗的突破。”

有了这次说明书更新,Tasigna 成为首个提供了明确及经核准标准的可以进行 TFR 尝试和监测的酪氨酸激酶抑制剂。此前,将 Tasigna TFR 数据写入说明书的补充新药申请(sNDA)已获得 FDA 优先审评认定,本次获得批准则是基于两项为期 96 周的开标试验 ENESTfreedom 与 ENESTop 的疗效及安全性证据。这两项临床研究评估了严格预定义 Ph+ CML-CP 患者在停止 Tasigna 治疗后维持主要分子缓解(MMR)(BCR-ABL1 <= 0.1%)的潜力,研究中的患者通过 Tasigna 一线治疗或由 Glivec(格列卫,甲磺酸伊马替尼)转向 Tasigna 治疗已经获得了 MR4.5。

试验结果表明,几乎一半的 Ph+ CML-CP 患者停用 Tasigna 后,TFR 约可以维持两年。TFR 阶段研究中,失去 MMR 的患者当重新接受 Tasigna 治疗后,几乎全部患者重新获得了 MMR。安全数据与先前发表的研究和 Tasigna 已知的安全情况保持一致。

Tasigna 说明书 TFR 数据的批准中同时包括了对 MolecularMD 公司 MRDx? BCR-ABL 测试的使用,该试剂盒是经 FDA 批准用于测量 BCR-ABL 转录水平降低到 MR4.5 的伴随诊断设备。只有在医生的密切监督下才可以尝试中止 Tasigna 用药。同时,需要在 Tasigna 停药后定期进行患者监测以快速确定可能的 MMR 及 MR4.0(BCR-ABL1 IS <= 0.01%)丧失并及时给予重新治疗。

文章、图片参考来源:Novartis' Tasigna Wins FDA Nod for First and Only CML Therapy With Treatment-Free Remission Data in Its Label