地中海贫血新疗法 3 期临床研究结果积极

Cerus 公司近日宣布,该公司的慢性贫血 3 期临床输血研究成功达到了主要终点。该研究评估了在临床试验 SPARC 中,使用 INTERCEPT 系统处理的红细胞在输入患者体内后的疗效与安全性。

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INTERCEPT 系统是 Cerus 公司开发的技术,能够高通量地处理全血或单采样本里的血小板和血浆,并有效地抑制样本中病原体的滋生。

SPARC 的研究结果提供了关于慢性输入患者人群中 INTERCEPT 治疗红细胞安全性方面的重要临床数据,该结果支持计划于 2018 年下半年所进行的 INTERCEPT RBC CE 标记的递交。

该研究的主要疗效终点是使用非劣效性设计来评估 INTERCEPT 治疗的 RBC 与常规 RBC 之间血红蛋白平均消耗量高达 15% 的相对差异。安全性终点事件包括确诊的特异性治疗突发抗体的发生率,对红细胞同种异体抗原的抗体发生率,不良事件的发生率以及输血反应的发生率。

在这个双盲、交叉的研究中,共招募了 86 名患者。受试者被随机分配到 INTERCEPT 治疗 RBC 或常规 RBC 的连续治疗组,在第一治疗期结束后交叉给予其他治疗。每个治疗周期由 6 次输血组成。在研究过程中共输入 2006 个单位,对照组为 999 个,测试组为 1007 个。该研究的全部结果计划在即将到来的科学会议上公布。

除了地中海贫血患者的 SPARC 研究外,该公司计划于 2018 年提交的 CE 标志也将包括该公司在急性贫血患者中成功进行的欧洲 3 期临床研究的结果。在美国,公司正在波多黎各岛地区进行 INTERCEPT 治疗红细胞(RedeS)的 3 期阶段研究,以改善寨卡病毒的风险,并正在准备启动一项单独的 INTERCEPT 治疗红细胞的 3 期研究,600 名接受复杂心血管外科手术的患者(ReCePI)支持红细胞 INTERCEPT 血液系统潜在的上市前批准申请(PMA)提交给 FDA。

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▲Cerus 首席医疗官 Richard Benjamin 博士(图片来源:Cerus 官方网站)

“这些研究成果标志着我们在输血医学中制定 INTERCEPT 护理标准的一个重要里程碑。重型地中海贫血患者需要一生输红细胞,使这些个体处于现有和新出现病原体输血传播感染(TTI)的高风险中。Cerus 首席医疗官 Richard Benjamin 博士说:“我们相信,INTERCEPT 血液系统有可能显著降低需要输注红细胞患者的 TTI 风险。

参考资料:

[1] Cerus 官网

[2] Cerus Reports Positive Top-Line Results from Chronic Anemia Phase 3 Study Evaluating INTERCEPT Red Blood Cells in Thalassemia Patients