治疗罕见肿瘤,FDA 批准首款多肽受体放射性核素疗法

近日,美国 FDA 宣布,批准诺华(Novartis)集团公司 Advanced Accelerator Applications 的 Lutathera(lutetium Lu 177 dotatate)治疗生长抑素受体阳性的胃肠胰腺神经内分泌肿瘤(GEP-NETs)。这也是美国 FDA 批准的首款多肽受体放射性核素疗法(PRRT)。

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神经内分泌肿瘤(NETs)是一类罕见的肿瘤,能病发于胃肠道、胰腺、肺等诸多器官中的神经内分泌细胞。罹患这类肿瘤的患者表现不一,有些患者会由于体内激素的过度产生而出现症状,而有些患者则能多年无症状。虽然这类肿瘤并不常见,但一旦患病,就会给患者的生命带来很大的影响,据估计,一旦肿瘤出现分化,发生远端转移,这些患者的 5 年生存率就会只有 35%。创新疗法也就成了这些患者的救命稻草。

本次获批的 Lutathera 是一款放射性药物,能结合肿瘤细胞表面的生长抑素受体,并进入细胞,通过放射性对肿瘤细胞造成损伤。之前,它曾获得美国 FDA 的孤儿药资格,也曾获得优先审评资格。

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▲Lutathera 的作用机理(图片来源:诺华)

在两项关键的 3 期临床试验里,这款新药的疗效得到了验证。在第一项试验中,与最佳的标准护理手段(每四周 30mg octreotide LA)相结合,Lutathera 显示出了良好的效果,能降低 79% 的疾病进展或死亡风险(HR 0.21,95% CI:0.13-0.32;p<0.001);在第二项试验里,在 1214 名生长抑素受体阳性的肿瘤患者中,Lutathera 在 360 名 GEP-NETs 患者组成的亚群里,让 16% 的患者出现部分肿瘤缩小。值得一提的是,第二项临床试验招募的患者是 FDA“扩大使用”(expanded access)项目的一部分,该项目能让罹患严重而危及生命疾病的患者获得在研新药,进行治疗。基于这两项试验的数据,FDA 也决定批准这款新药上市,造福患者。

“GEP-NETs 是一类罕见的癌症,在初始治疗失败后,肿瘤会继续生长,而患者的治疗选择很有限,”美国 FDA 肿瘤学卓越中心主任和血液病学与肿瘤学产品办公室执行主任 Richard Pazdur 博士说道:“这项批准为这些罕见癌症的患者带来了新的治疗方案。这也彰显了 FDA 愿意考虑‘扩大使用’项目中的数据,来支持新疗法的批准。”

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▲Lutathera 有望给更多患者带来治疗的希望(图片来源:Carcinoid Cancer Foundation)

“Lutathera 的获批标志这一个重要的成就,也是对 NET 癌症群体的一个重要创新,” Advanced Accelerator Applications 的主席兼总裁 Susanne Schaffert 博士说道:“在 30 多年来,诺华一直开发 NET 和类癌综合征的疗法,支持 NET 群体。我们将一道推进创新核医学疗法,治疗 NET 在内的多种肿瘤类型。我想不到有什么更好的方法,来庆祝我们两家公司的合作与未来。”

我们祝贺诺华与 Advanced Accelerator Applications 斩获这款新药的获批,也期待更多创新疗法能层出不穷,造福患者。

参考资料:

[1] Advanced Accelerator Applications Receives FDA Approval for Lutathera® for Treatment of Gastroenteropancreatic Neuroendocrine Tumors

[2] FDA approves new treatment for certain digestive tract cancers