FDA 今日加速批准首款特定白血病疗法,有望彻底消除病根

今日,美国 FDA 宣布加速批准 Blincyto(blinatumomab)的扩大适应症申请,允许这款由安进(Amgen)带来的新药治疗罹患 B 细胞前体急性淋巴性白血病(ALL),且在缓解期依旧有微小残留病灶(MRD)的儿童和成人患者。值得一提的是,这也是美国 FDA 批准的首款治疗 MRD 阳性 ALL 的疗法。

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B 细胞前体 ALL 是一种病发于骨髓,且进展快速的癌症。患者的骨髓里会产生过多的不成熟白细胞,影响骨髓的功能。在这些患者经过治疗后,依旧会有不少人体内会带有微小残留病灶。尽管这些病灶在显微镜镜检下也无法被发现,但却给患者留下了疾病复发的隐患。

今日获批的 Blincyto 是一款具有创新机制的药物,能结合白血病细胞表面的 CD19 蛋白与免疫细胞表面的 CD3 蛋白,将免疫细胞“拽”到白血病细胞附近,让它们更好地对后者进行攻击。这款新药在 2014 年首度获批,目前可用于治疗费城染色体阴性的复发或难治性 B 细胞 ALL,或是费城染色体阳性的 ALL。

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在一项单臂临床研究里,Blincyto 在 MRD 阳性 ALL 的患者中展现出了很好的疗效。这些患者曾有 1 到 2 次完全缓解,但骨髓里依然存有癌细胞,比例约占细胞总数的千分之一。在经过治疗后,即便是能从 10000 个细胞里挑出 1 个细胞的高精度检测,也无法在患者体内检测出 MRD,证实了 Blincyto 的效果。总体来看,有 70% 的患者再也检测不出 MRD,超过一半的患者已在病情缓解中活过了 22.3 个月。基于这款新药的潜力,美国 FDA 曾授予其孤儿药资格和优先审评资格。在良好临床结果下,美国 FDA 又决定在今日加速批准这款新药上市,让它尽快造福患者。

“这是 FDA 批准的首款治疗 MRD 阳性 ALL 的疗法,”美国 FDA 肿瘤学卓越中心主任兼血液病学和肿瘤学产品办公室执行主任 Richard Pazdur 博士说道:“带有 MRD 的患者更有可能出现复发,因此一种能消除极低量残余白血病细胞的疗法,有望能帮助延长癌症的缓解期。我们期待进一步了解 Blincyto 能如何减少 MRD。在更多的实验里,我们正在评估 Blincyto 会怎样影响 MRD 阳性患者的长期生存。”

依照计划,获得加速批准的 Blincyto,依旧需要进行随机对照试验,验证 MRD 的减少能带来生存期或无进展生存期的改善。我们期待接下来的试验同样能够顺利,患者也能迎来更多控制病情的方法。

参考资料:

[1] FDA expands approval of Blincyto for treatment of a type of leukemia in patients who have a certain risk factor for relapse

[2] 安进官方网站