Esperion 公布 "全球新" 降脂药 Bempedoic Acid 积极临床 2 期结果

3 月 27 日,致力于开发和商业化低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)升高口服疗法的生物公司 Esperion 公布了临床 2 期研究 1002-039 积极的顶线研究结果。该研究评估了 Bempedoic acid(180 mg)作为前蛋白转化酶枯草溶菌素 9(PCSK9)抑制剂的补充疗法用于 58 例高胆固醇血症患者降低 LDL- C 方面的有效性和安全性。

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该项为期 8 周的随机、双盲、安慰剂对照多中心临床 2 期研究评估了 180 mg/ 天 Bempedoic acid 用药的安全性和有效性,入组高血脂患者 LDL-C ≥ 160 mg/dL,他们在接受随机化之前接受每 4 周一次,为期 12 周 evolocumab 420 mg 的背景治疗。来自美国和加拿大 21 个地点的 59 名患者进行 1:1 随机分配接受 bempedoic acid 或安慰剂的补充治疗。研究主要疗效终点是评估 bempedoic acid 与安慰剂用于 PCSK 9 抑制剂背景治疗患者的 LDL- C 的降低效果。次要研究终点包括评估 bempedoic acid 与安慰剂的安全性和耐受性,以及该药物对其他风险标志物的影响,包括超敏 C - 反应蛋白(hsCRP)。

研究达到了主要终点,LDL- C 额外降低了 30%(p<0.001)。Bempedoicc acid 组的 LDL- C 较基线下降 27%,而安慰剂组则升高了 3%。药物治疗组患者的 hsCRP 同样获得显著降低,达 34%,安慰剂组仅下降了 2%(p<0.029),其中 hsCRP 是与心血管疾病相关潜在炎症的重要标志物。

Esperion 公司 CEO 及总裁 Tim M. Mayleben 表示:“Bempedoic acid 已证明有能力用于目前 LDL- C 口服疗法的补充治疗。本研究结果显示,该药物也可安全、有效地应用于需要额外降低 LDL- C 水平的病人身上,即使这些患者接受可注射的 PCSK9 抑制剂治疗。这些临床 2 期研究结果为接下来研究提供了一致的证据和进一步的支持,证明 Bempedoic acid 将成为一种广泛的、补充的、每日一次的口服 LDL- C 降低疗法,该药物对患者、医生和付费者都将有吸引力。”

本研究中 ,Bempedoic acid 的安全耐受性良好。药物组与安慰剂组之间的不良事件发生率 (AES) 基本无差异。没有因不良事件或肌肉相关不良事件而中断试验的病例。两组均无一例患者出现肝功能测试 (ALT/AST) 高于正常、重复和确认的上限 3 倍。目前在完成的临床 2 期和临床 3 期试验中,使用 bempedoic acid 治疗的累计病人人数为 947 人。其中,6 例 (0.63%) 患者肝功能检查升高。这种肝功能升高率与以前临床试验中观察到的比例相一致,也与所有其他以前批准的口服 LDL- C 疗法 (包括他汀类药物和依泽麦布) 一致。

Bempedoic acid 是一种全球首创、补充性可口服每日一次的 ATP 柠檬酸裂解酶 (ACL) 抑制剂,它通过上调 LDL 受体来降低胆固醇的生物合成及 LDL-C。与他汀类药物类似,bempedoic acid 也能降低 hsCRP。在大约 1600 名患者参与以及近 1000 名服用了 bempedoic acid 的患者中所完成的临床 1、2 和 3 期研究,其结果显示,单药治疗可使 LDL- C 降低高达 30%,与依折麦布联合使用可使 LDL- C 下降约为 50%,在稳定的他汀治疗中可获得 20% 降低。

Bempedoic acid 对心血管疾病发病率和死亡率的影响尚未确定。

文章参考来源:Esperion Announces Positive Top-Line Results from Phase 2 Study of Bempedoic Acid Added-On to a PCSK9 Inhibitor in Patients with Hypercholesterolemia