开发前沿 mRNA 疗法!罕见病领域达成新合作

今日,BioNTech AG 与 Genevant Sciences 宣布将合作开发 5 种 mRNA 治疗方案,用于治疗医疗需求很高的罕见病。两家公司还达成了一系列独家许可,将 Genevant 的递送技术应用于 BioNTech 的 5 个肿瘤学项目。

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除了在细胞和基因疗法以及蛋白质疗法上具有优势,BioNTech 还是研发 mRNA 疗法的行业领导者,拥有广泛的科学专业知识、制造基础设施、广泛的学术网络、以及对该技术作用机制和临床应用的深刻理解。此外,它还具有创新、可扩展的“及时”制造能力,可以为患者量身定制治疗方案。

Genevant 的脂质纳米粒子(LNP)平台是目前极少数经临床验证的 LNP 递送技术之一,其安全性和有效性已在包含 400 多名患者的多个临床项目中进行了评估。Genevant 的递送技术可以促进涵盖广泛有效载荷的治疗方法。Genevant 已经开始开发多种 RNA 模式的项目。

两家公司的合作能将 Genevant 业界领先的 LNP 递送技术与 BioNTech 前沿的 mRNA 药物发现平台相结合,开发出 best-in-class 的治疗方法。两家公司都拥有 GMP 级的制造能力和基础设施。

根据协议条款,Genevant 和 BioNTech 将共同开发和推广 5 个 mRNA 项目。Genevant 和 BioNTech 将以 50/50 的比例共同承担和分享这些项目的成本和受益。公司预计会在 2020 年启动临床开发。

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▲BioNTech 联合创始人兼首席执行官 Ugur Sahin 教授(图片来源:BioNTech 官方网站)

BioNTech 联合创始人兼首席执行官 Ugur Sahin 教授说:“与 Genevant 的合作伙伴关系将使我们能够获得一个高效、经临床验证的 LNP 递送平台。Genevant 的肝脏靶向平台补充了我们现有的树突细胞特异性递送 mRNA 编码抗原的能力,用于癌症疫苗管线的开发。”

Genevant 执行主席 Paris Panayiotopoulos 先生说:“这种 50/50 合作开发罕见病 mRNA 疗法的模式,表明了‘best-in-class’核酸及其递送方式在 RNA 药物开发中的重要性。BioNTech 令人印象深刻的分子设计专业知识,和 Genevant 在 RNA 递送方面的领先地位,是为几乎没有治疗选择的罕见病患者开发前沿 mRNA 疗法的理想组合。”

参考资料:

[1] BioNTech and Genevant Sciences Sign Strategic mRNA-Focused Partnership in Rare Diseases

[2] BioNTech and Genevant Forge mRNA Therapeutics Development Agreement

本文转载自:药明康德