Emflaza扩大适用范围 治疗儿童肌营养不良

日前,PTC Therapeutics宣布美国FDA已批准其新药Emflaza(deflazacort)扩大适用范围,治疗2-5岁的杜氏肌营养不良患者。这也使得它在2017年首次获批后,有望进一步造福更多儿童。

杜氏肌营养不良症(DMD)是一种罕见而致命的遗传疾病,多发于男性。其症状为肌肉自童年起就不断出现衰退,最终由于心脏衰竭,或是呼吸能力受损,最终在20多岁时过早夭折。究其病因,科学家们发现导致DMD的是“抗肌萎缩蛋白”的缺失。这种蛋白对多种肌肉的结构稳定性起到了关键的作用。

Emflaza是一种糖皮质激素的前体。长久以来,它在全球多个国家内被用于治疗DMD。从作用机制上看,它能起到抗炎症和免疫抑制的效果。但目前我们仍不明确它为何能对DMD产生积极的疗效。

在一项早期于美国进行的临床试验中,研究人员们招募了196名男性儿童。在52周的试验结束之际,研究人员们发现使用0.9 mg/kg剂量Emflaza的儿童,其肌肉力量较安慰剂对照组有着显著提高。不过1.2 mg/kg高剂量组却没有观察到这一现象。在另一项招募了29名患者,时长达104周的临床试验中,在肌肉强度等指标上,Emflaza相对安慰剂对照组也有着多个优势。

基于这些数据,美国FDA曾授予其快速通道资格和优先审评资格,并在2017年批准它上市。PTC并未在新闻稿中透露本次扩大适应症的批准是基于哪些数据。

“我们很高兴能将Emflaza带给更为年轻的DMD患者,”PTC的首席执行官Stuart Peltz博士说道:“目前的标准治疗是一经诊断就使用Emflaza。我们相信在患者们依旧有不少肌肉量的时候尽早进行治疗,有望为2岁及以上的患者带来最大的收益。”

参考资料:

[1] PTC Therapeutics Receives FDA Approval for the Expansion of the EMFLAZA® (deflazacort) Labeling to Include Patients 2-5 Years of Age, Retrieved June 10, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-receives-fda-approval-for-the-expansion-of-the-emflaza-deflazacort-labeling-to-include-patients-2-5-years-of-age-300863988.html

[2] FDA approves drug to treat Duchenne muscular dystrophy, Retrieved February 9, 2017, from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-drug-treat-duchenne-muscular-dystrophy

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